Oleh MATTHEW PERRONE
WASHINGTON, Regulator kesehatan AS telah menyetujui terapi gen pertama untuk hemofilia, pengobatan satu kali senilai $3,5 juta untuk pasien gangguan pembekuan darah.
Food and Drug Administration membersihkan Hemgenix, pengobatan IV untuk orang dewasa dengan hemofilia B, bentuk kelainan genetik yang kurang umum, terutama biasa menyerang pria. Saat ini, pasien sering menerima infus protein mahal untuk membantu pembekuan darah dan mencegah pendarahan.
Pembuat obat CSL Behring mengumumkan label harga $3,5 juta tak lama setelah persetujuan FDA, dengan mengatakan bahwa obat tersebut pada akhirnya akan mengurangi biaya perawatan kesehatan karena pasien akan mengalami lebih sedikit insiden pendarahan dan membutuhkan perawatan pembekuan yang lebih sedikit. Harganya tampaknya melebihi beberapa terapi gen lain yang harganya mencapai $2 juta.
Seperti kebanyakan obat-obatan di A.S., sebagian besar biaya pengobatan baru akan dibayar oleh perusahaan asuransi — bukan pasien — termasuk program swasta dan program pemerintah.
Setelah beberapa dekade penelitian, terapi gen telah mulai membentuk kembali pengobatan kanker dan penyakit langka yang diturunkan dengan obat-obatan yang dapat memodifikasi atau memperbaiki mutasi yang tertanam dalam kode genetik manusia. Hemgenix adalah pengobatan pertama untuk hemofilia dan beberapa pembuat obat lainnya, sedang mengerjakan terapi gen untuk bentuk gangguan yang lebih umum, hemofilia A..
“Persetujuan hari ini memberikan opsi pengobatan baru untuk pasien dengan hemofilia B dan merupakan kemajuan penting dalam pengembangan terapi inovatif,” kata Dr. Peter Marks dari FDA.
Agensi tidak merinci berapa lama perawatan itu bekerja. Tapi CSL Behring mengatakan pasien harus mendapat manfaat—dalam hal mengurangi perdarahan dan meningkatkan pembekuan darah—selama bertahun-tahun.
Hemofilia hampir selalu menyerang laki-laki dan disebabkan oleh mutasi pada gen protein yang dibutuhkan untuk pembekuan darah. Luka kecil atau memar bisa mengancam jiwa, dan banyak orang membutuhkan perawatan sekali atau lebih dalam seminggu untuk mencegah pendarahan serius. Jika tidak diobati, kondisi tersebut dapat menyebabkan pendarahan yang merembes ke persendian dan organ dalam, termasuk otak.
Hemgenix mengirimkan gen yang berfungsi untuk protein pembekuan ke hati, tempat pembuatannya.
Hemofilia B mempengaruhi sekitar 1 dari 40.000 orang dan menyumbang sekitar 15% dari mereka yang menderita penyakit ini, menurut FDA.
FDA mengatakan telah memberikan persetujuan berdasarkan dua penelitian kecil, termasuk satu yang menunjukkan mereka yang menggunakan obat tersebut mengalami peningkatan kadar protein pembekuan, mengurangi kebutuhan untuk pengobatan standar dan penurunan masalah pendarahan sebesar 54%.
Awal tahun ini, regulator Eropa menyetujui terapi gen serupa untuk hemofilia A. Obat itu, dari pembuat obat BioMarin, masih ditinjau di FDA.
© Hak Cipta 2022 The Associated Press.
